人工多能性幹細胞(iPS細胞)創薬の治験が世界初の挑戦へ「画期的」「希望の光だ」

人工多能性幹細胞、いわゆるiPS細胞を使った薬の世界初の治験が(臨床試験)が行われることとなりました。
進行性骨化性線維異形成症(FOP)の患者をはじめとした20人に対して行われるということです。
そして先日、進行性骨化性線維異形成症である19歳の男性が実際に治験が行われることが特集されていました。
進行性骨化性線維異形成症とはどういった病気なのでしょうか?
今回は、iPS細胞の治験の詳細や進行性骨化性線維異形成症、治験にたどり着くまでの長い道のりについてまとめていきたいと思います。

人工多能性幹細胞(iPS細胞)創薬の治験が世界初の挑戦へ

人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使った薬の世界初の治験が行われることが決定しました。
進行性骨化性線維異形成症の19歳の患者に対して、京都市左京区の京都大医学部付属病院で行われるようです。また、京大以外でも計20人が治験に参加する計画とのことです。
治験は6カ月に及び、日常生活に必要な身体機能について評価。安全性と有効性を確認します。

 

進行性骨化性線維異形成症(FOP)とは?

進行性骨化性線維異形成症ってあまり聞いたことがない病気ですが、いったいどんな病気なんでしょう?
進行性骨化性線維異形成症は、国指定の難病で、結合組織に発生する遺伝子疾患のことです。かなり珍しい病気で、発症率は200万人に1人と言われ、現在日本には約80人の患者がいるそうです。

身体の矯正メカニズムが線維性組織に異常を起こす難病で、筋肉や腱、靭帯が骨組織に変化して硬くなっていきます。それらの症状によって関節が固定され動かなくなり、死に至る可能性もある怖ろしい病です。
自分の体が骨になって固まっていってしまうなんて怖ろしい病気です…。さらに厄介なのが手術を行うとそれ自体で周囲組織の骨化が進んでしまうため、外科的な治療が基本的にできない点です。
今回の治験が成功すれば今まで困難だったFOP治療も進展があるかもしれません。なんとしても成功させてほしいですね。

 

ここまでたどり着くまでの苦労の経緯

iPS細胞を使った薬の作成はかなりの労力を要します。患者の細胞から作ったiPS細胞に約6800種の物質を加えて効果を分析し、進行性骨化性線維異形成症に効果がある薬を探索し、開発を目指します。
薬が完成するまでに7年間の月日が流れ、やっとの思いで治験にたどり着いたとのことです。

単純に言うと、
・実験は、培養期間があるため非常に時間がかかる
・費用も莫大に必要で、ノーベル賞をとっても、国の補助だけじゃ足りない
・細胞の作製だけで5000万円かかった例などもある

そこで、山中教授は、自らマラソンパフォーマンスをして寄付金を集める努力をしていたのです!

今回、進行性骨化性線維異形成症の19歳男性は実は7年前に
「僕の難病を治す薬を開発してほしい」と皮膚の細胞を同研究所に提供したのをきっかけとして
7年経った今、ようやくそれが実現したということになるので
本当に一朝一夕ではとてもできない
いくつもの苦難を乗り越えてたどりついた「治験」であるということが分かります。

これが成功すれば本当に医学が大きく変わるというのが素人目にも分かりますね。

人工多能性幹細胞(iPS細胞)の治験挑戦へのネットの反応

iPS細胞を使った創薬は画期的
難病の患者にとっての希望になる
進行性骨化性線維異形成症って初めて聞いた
良い結果が出るといいね
iPS細胞発見からの進歩が速くてすごい
先進医療の臨床試験があまりに早いとちょっと心配
そもそもiPS細胞って何でも再生できる万能細胞じゃなかったの?

出典:https://goo.gl/rnhDK2

iPS細胞治験に対するネットの反応をまとめてみました。

まとめ

世界初となるiPS細胞の治験ですが、これが成功すれば進行性骨化性線維異形成症の治療が進歩するでしょうし、絶対に成功させてほしいですね。
コメントの中には、そんなに簡単じゃないっとツッコミたくなるものもありましたが
医療大革命といでも名付けたくなるような転換期と言えるのではないでしょうか?

それにしても医学の進歩は素晴らしいです。いつかどんな病気でも治せる時代が来るのでしょうか?
■関連記事
京大のiPS創薬が実用化へ!他の疾患5候補薬の現状はどうか?反応まとめ

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